Réduire les délais d’approbation pour les nouveaux médicaments : une prescription sûre et simple

Note économique sur le besoin de rendre permanent le recours aux présentations en continu et d’introduire un processus d’approbation accéléré pour les médicaments déjà approuvés par d’autres pays

La pandémie de COVID-19 nous a démontré une fois de plus l’importance de développer et d’autoriser rapidement l’utilisation de médicaments innovants. Cette publication offre deux pistes de solution afin d’assurer un accès plus rapide aux médicaments pour les Canadiens et les Canadiennes.

En lien avec cette publication

Let’s have permanently quicker drug approvals (Financial Post, 16 juin 2021)	Entrevue (en anglais) avec Krystle Wittevrongel (Kitchener Today, 570 News, 17 juin 2021)

Cette Note économique a été préparée par Maria Lily Shaw, économiste à l’IEDM, et Krystle Wittevrongel, analyste en politiques publiques à l’IEDM. La Collection Réglementation de l’IEDM vise à examiner les conséquences souvent imprévues pour les individus et les entreprises de divers lois et règlements qui s’écartent de leurs objectifs déclarés.

Au cours de la dernière année, le secteur pharmaceutique a rapidement mis au point un nombre de vaccins contre la COVID-19, lesquels sont actuellement administrés aux quatre coins de la planète. Bien que les entreprises pharmaceutiques méritent certainement nos louanges, nous devons également reconnaître le rôle joué par le gouvernement canadien et ses autorités sanitaires qui ont approuvé l’utilisation de ces vaccins en un temps record. Un processus réglementaire qui prend habituellement plus de dix mois a été réduit à moins de trois mois. Cela a été rendu possible, en partie, grâce à un arrêté d’urgence émis par la ministre de la Santé qui autorise Santé Canada à recourir à un processus d’examen dit de « présentation en continu ».

Les vaccins, et leur approbation rapide, permettront d’éviter des milliers de décès au Canada, de relancer une économie de plusieurs milliards de dollars, de permettre aux grands-parents de voir leurs petits-enfants et de mettre enfin un terme à une année qui a été extrêmement bouleversante pour tous, et dévastatrice pour plusieurs. Par le passé, cependant, la lenteur du processus d’examen de Santé Canada a entraîné des délais considérables pour accéder à des médicaments et à des instruments médicaux susceptibles de sauver des vies. Maintenant que nous avons pu constater qu’il existe des moyens d’améliorer l’efficacité du processus tout en préservant la qualité, l’efficacité et l’innocuité des nouveaux médicaments qui font leur entrée sur le marché, il est impératif de faire en sorte que ces améliorations deviennent permanentes et qu’elles soient appliquées systématiquement.

Les nombreux avantages de l’innovation pharmaceutique

Les nouveaux médicaments peuvent avoir un effet considérable sur la santé et le bien-être de la population. Une étude récente menée dans 30 pays a estimé que 73 % de la hausse de l’espérance de vie au cours des dernières décennies est attribuable aux nouveaux produits pharmaceutiques(1). Une autre étude a révélé que les formes de cancer qui ont fait l’objet d’un plus grand nombre d’innovations pharmaceutiques ont connu une baisse plus importante du taux de mortalité prématurée(2). Par ailleurs, une étude américaine évaluant les effets de l’innovation pharmaceutique à la lumière de 41 années de données a démontré une relation significative entre l’innovation pharmaceutique et l’espérance de vie à la naissance(3).

Au-delà de ces avantages évidents sur le plan de la santé, le secteur pharmaceutique produit entre 19 et 26 milliards de dollars de valeur ajoutée pour l’économie canadienne(4). À lui seul, le secteur de la fabrication de produits pharmaceutiques génère quelque 31 000 emplois et, au cours des cinq dernières années, le nombre d’emplois a augmenté de 15 %(5). De manière peut-être plus importante encore, les nouveaux médicaments ont le potentiel d’améliorer l’efficacité et la durabilité du système de soins de santé. En améliorant la santé des patients, les nouveaux médicaments entraînent souvent une diminution de l’utilisation d’autres ressources de soins de santé, notamment les hospitalisations et les visites médicales.

Au Canada, il est estimé que chaque dollar supplémentaire alloué aux dépenses en médicaments entraîne une réduction moyenne de 1,50 $ des dépenses hospitalières, sans que cela nuise à la santé de la population(6). Si les dépenses en médicaments augmentaient de seulement 5 % au Canada, cela se traduirait par des économies d’environ 3 milliards de dollars en dépenses hospitalières(7). L’innovation pharmaceutique peut également améliorer la capacité d’un patient à travailler, ce qui peut se traduire par une diminution du taux d’absentéisme sur le marché du travail(8). Ainsi, les nouveaux médicaments contribuent à la prospérité économique d’un pays en augmentant la disponibilité de sa main-d’œuvre, le nombre d’heures travaillées par personne et la productivité moyenne par heure.

Le processus canadien d’approbation

Les avantages que nous retirons des avancées pharmaceutiques sont indiscutables. Or, des retards importants dans le processus d’examen réglementaire prolongent inutilement la durée de celui-ci en plus de possiblement dissuader la présentation de nouveaux médicaments à Santé Canada, privant ainsi les patients de médicaments qui leur seraient bénéfiques.

La présentation d’un nouveau médicament pour approbation par Santé Canada est une étape importante du processus de développement d’un médicament, lequel s’étend sur plusieurs années. Ce processus d’approbation est essentiel au bien-être des Canadiens, du fait qu’il détermine l’innocuité, l’efficacité et la qualité des médicaments. Dans la mesure où huit à quinze ans sont nécessaires pour le développement et l’approbation d’un médicament(9), le délai d’examen associé à la présentation et à l’approbation peut sembler relativement négligeable. Cependant, toute amélioration de l’efficacité du processus d’examen fait en sorte que les Canadiens et les Canadiennes peuvent bénéficier plus rapidement de médicaments susceptibles de sauver des vies, tout en réduisant potentiellement les dépenses médicales dans l’ensemble du système.

Avant que tout nouveau médicament ou vaccin ne soit soumis à l’examen de Santé Canada, il doit faire l’objet d’une phase initiale de recherche et de développement et de trois phases d’essais cliniques, lesquelles doivent également faire l’objet d’une demande, d’un examen et d’une approbation au Canada ou ailleurs(10). Ce n’est qu’une fois que les entreprises pharmaceutiques ont recueilli toutes les informations relatives au nouveau médicament et qu’elles ont préparé une demande complète contenant les résultats de leurs essais qu’une demande de « présentation de drogue nouvelle » peut être déposée auprès de Santé Canada, soit par le biais du processus d’examen standard, soit par l’un des deux processus d’examen accéléré (voir la Figure 1)(11). Il convient de noter que peu importe le processus utilisé, standard ou accéléré, le médicament est soumis aux mêmes conditions rigoureuses pendant et après son approbation.

Si la demande est présentée par le biais du processus standard, Santé Canada vise un délai de 300 jours pour fournir une réponse à l’entreprise pharmaceutique(12). Cependant, cet objectif n’est pas toujours respecté en pratique. Parmi toutes les présentations de nouveaux médicaments déposées entre 2015 et 2019, seuls 33 % ont reçu une réponse dans les délais prévus (voir la Figure 2). En fait, 18 % ont pris plus d’un an à examiner, et près de 5 % ont pris plus de deux ans(13). La durée moyenne du processus d’examen standard a été de 335 jours.

Dans le but de s’assurer que les traitements prometteurs pour les maladies mortelles ou débilitantes sont mis à la disposition des Canadiens en temps opportun, Santé Canada a adopté deux processus accélérés pour l’approbation de nouveaux médicaments. Le premier est celui de la conformité conditionnelle, pour lequel Santé Canada réduit le délai ciblé à 200 jours(14). Or, entre 2015 et 2019, le délai moyen menant à l’approbation d’un nouveau médicament par la voie de la conformité conditionnelle était de 302 jours, et seulement 8 % des demandeurs ont reçu une réponse dans les délais prévus(15).

Pour le deuxième processus accéléré, à savoir les examens prioritaires, Santé Canada s’engage à une période d’examen de 180 jours(16). Les données historiques ne sont pas accessibles au public pour ce processus accéléré, mais selon nos calculs, en date du 1er juin 2021, 56 % de toutes les présentations de nouveaux médicaments faisant actuellement l’objet d’un examen prioritaire avaient dépassé le délai prescrit(17).

Comment le Canada se compare-t-il?

Les patients canadiens attendent souvent plus longtemps que les patients d’autres endroits, comme les États-Unis ou l’Europe, avant de pouvoir accéder à de nouveaux médicaments. Les retards importants observés dans le cadre du processus réglementaire de Santé Canada qui ont été évoqués plus haut en sont une des raisons, alors que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont des délais de traitement plus courts pour le traitement accéléré et standard des demandes. Entre 2002 et 2016, le délai de traitement médian pour les demandes d’approbation dans le cadre du processus d’examen accéléré au Canada dépassait de plus d’un mois celui de l’Europe, et de trois mois celui des États-Unis. Pour le processus d’examen standard, au cours de la même période, les délais de traitement médians de la FDA et de l’EMA étaient jusqu’à 46 jours plus courts que ceux de Santé Canada(18).

Par ailleurs, les présentations de nouveaux médicaments sont déposées auprès de Santé Canada de trois à dix-huit mois après leur présentation initiale à la FDA ou à l’EMA(19). Ainsi, les médicaments sont approuvés au Canada entre une et quatre années après leur approbation par la FDA ou l’EMA(20). En fait, en raison de l’absence d’un partenariat global avec les organismes de réglementation étrangers, sur les 58 nouveaux médicaments présentés à Santé Canada en 2019, neuf d’entre eux avaient déjà été approuvés par la FDA jusqu’à deux ans avant leur présentation au Canada. Malgré cette approbation préalable de la FDA, le délai de traitement de Santé Canada pour ces neuf demandes a tout de même été de 247 jours en moyenne(21).

Bien que de nombreux facteurs puissent contribuer à expliquer les différences entre les délais de traitement de Santé Canada et ceux de la FDA, l’un des principaux concerne les conditions qui doivent être remplies pour qu’une demande soit jugée admissible. Dans un certain nombre de ses programmes accélérés pour les maladies graves, la FDA propose des procédures expéditives qui permettent non seulement une soumission anticipée des nouveaux médicaments, mais aussi un processus d’examen plus rapide(22). En permettant de présenter des demandes qui sont essentiellement incomplètes et de mettre à jour les informations au fur et à mesure qu’elles deviennent disponibles, le processus peut être considérablement raccourci. Même dans le cadre du processus d’examen accéléré, cette méthode, connue sous le nom de « présentation en continu » ou « examen en continu », n’avait jamais été utilisée au Canada avant la pandémie de COVID-19.

Les présentations en continu ont fait leurs preuves

La réponse du Canada à la pandémie de COVID-19 constitue une occasion unique de constater l’efficacité des présentations en continu. Adoptée par Santé Canada en septembre 2020, cette méthode a permis d’accélérer le processus d’examen des nouveaux médicaments et vaccins contre la COVID-19 en procédant à l’évaluation des informations présentées par les fabricants au début du processus et en acceptant de nouveaux éléments de la demande à mesure qu’ils deviennent disponibles(23). L’arrêté d’urgence de la ministre de la Santé a ainsi facilité un accès plus rapide aux vaccins contre la COVID-19 en introduisant des exigences administratives et de présentation des demandes plus souples que ce qui est prévu par le cadre réglementaire en vigueur, tout en préservant des normes adéquates en matière de sécurité, d’efficacité et de qualité. Toutefois, si l’arrêté d’urgence n’est pas renouvelé, les présentations en continu ne seront plus autorisées à partir de septembre 2021(24).

En pratique, les résultats ont été très positifs. Par exemple, Pfizer et Moderna ont présenté leurs vaccins respectifs contre la COVID-19 à Santé Canada par le biais des présentations en continu, et ont toutes deux obtenu une réponse dans les trois mois(25). De plus, en date du 1er juin 2021, le délai moyen d’approbation de médicaments contre la COVID-19 était de 63 jours, soit plus de 80 % plus rapide que le délai moyen de traitement de 335 jours observé entre 2015 et 2019 dans le cadre du processus d’examen standard, et 79 % plus rapide que le délai moyen de 302 jours dans le cadre du processus d’examen accéléré de conformité conditionnelle(26). Le recours aux présentations en continu permet ainsi de constater que la communauté médicale peut continuer à maintenir des normes scientifiques et de sécurité des plus élevées, tout en faisant preuve de célérité.

Si les présentations en continu avaient été une option avant la pandémie, tant pour le processus d’examen standard que pour la voie accélérée, un nombre nettement plus important de médicaments auraient été mis à la disposition du public dans des délais plus raisonnables. Par exemple, si l’amélioration du rendement constatée dans le cadre des présentations en continu était appliquée à toutes les présentations de nouveaux médicaments soumises à Santé Canada entre 2015 et 2019 dans le cadre du processus standard(27), 82 % d’entre elles auraient reçu une réponse dans le délai ciblé de 300 jours, contre à peine 33 % à l’heure actuelle. Pour ce qui est du processus d’examen accéléré de conformité conditionnelle, le délai ciblé de 200 jours aurait été respecté dans le cas de 58 % des présentations de nouveaux médicaments entre 2015 et 2019, comparativement à seulement 8 % (voir la Figure 3).

​Évidemment, d’autres facteurs peuvent avoir contribué à l’amélioration du rendement de Santé Canada pendant la pandémie. Cependant, il ne faut pas sous-estimer l’importance des présentations en continu dans le cadre du processus d’examen et continuer de recourir à cette méthode à l’avenir présenterait des avantages considérables.

En effet, réduire les délais d’approbation permettrait non seulement de rendre les nouveaux médicaments disponibles sur le marché plus rapidement, mais également de réduire considérablement le coût total de développement d’un nouveau médicament. Par exemple, il est estimé(28) que pour une diminution de 30 % du temps de traitement des examens réglementaires, les coûts capitalisés totaux liés au développement d’un médicament(29) seraient réduits de près de 5 %. Concrètement, 4 % de ces économies seraient réinvesties dans la recherche et développement(30), ce qui se traduirait par des bénéfices supplémentaires pour la santé des familles canadiennes.

Conclusions et recommandations

Depuis 2017, Santé Canada tient des consultations avec les principaux intervenants afin d’améliorer l’examen réglementaire des médicaments et des instruments médicaux. Son objectif est de rendre le processus plus efficace et d’améliorer la rapidité d’accès aux produits thérapeutiques(31). Dans cette optique, nous suggérons aux autorités sanitaires d’adopter les deux recommandations suivantes :

1. Présentations en continu : La ministre de la Santé doit rendre permanent le recours aux présentations en continu dans le cadre du processus d’examen réglementaire de Santé Canada.
2. Approbation accélérée : Santé Canada doit négocier un accord exhaustif avec les organismes de réglementation étrangers, comme la FDA et l’EMA, afin d’accélérer le processus d’approbation pour les nouveaux médicaments qui ont déjà été approuvés par ces organismes.

La pandémie a été lourde de conséquences pour les systèmes de soins de santé de l’ensemble du Canada. Les mesures concrètes et les politiques publiques qui favorisent l’amélioration de l’efficacité de Santé Canada permettront aux Canadiens et aux Canadiennes de bénéficier d’un accès plus rapide à des médicaments et à des instruments médicaux nouveaux et améliorés. Forts de l’expérience de la pandémie, nous nous devons de faire mieux, en l’occurrence en réduisant les délais d’examen par le recours permanent aux présentations en continu et à l’introduction d’un processus d’approbation accéléré pour les nouveaux médicaments qui ont déjà été approuvés par un organisme de réglementation étranger. Après tout, il est dans l’intérêt de tous les Canadiens et de toutes les Canadiennes de pouvoir compter sur un cadre réglementaire capable de faire preuve d’innovation et d’adaptation à l’image du secteur qu’il supervise.