L’importance de ne pas pénaliser l’innovation pharmaceutique et de privilégier un accès rapide aux nouveaux médicaments

Note économique montrant comment les politiques de réduction des prix peuvent contribuer à allonger les délais d’accès en décourageant la recherche et développement ainsi que la mise en marché des innovations pharmaceutiques

En lien avec cette publication

Le contrôle des prix, un frein à l’accès aux médicaments novateurs (Le Soleil, 8 février 2026)	Entrevue avec Gabriel Giguère (On en jase, BLVD 102,1, 29 janvier 2026)

Cette Note économique a été préparée par Emmanuelle B. Faubert, économiste à l’IEDM. La Collection Santé de l’IEDM vise à examiner dans quelle mesure la liberté de choix et l’entrepreneuriat permettent d’améliorer la qualité et l’efficacité des services de santé pour tous les patients.

De nombreuses études ont abordé, sous divers angles, la question des médicaments innovants, notamment en examinant l’importance de ces innovations ainsi que les enjeux d’accès découlant de politiques de réduction des prix. Or, au Canada, l’intérêt pour un abaissement des prix des médicaments connaît un regain(1), tandis qu’aux États-Unis, le gouvernement attribue le niveau élevé des prix au fait que d’autres pays, dont le Canada, bénéficient de prix plus bas(2).

Ceci résulte entre autres de plusieurs mesures visant à contrôler les prix de lancement des nouveaux médicaments mises en place par le gouvernement canadien ces dernières années. Ces politiques, bien que motivées par des objectifs légitimes de maîtrises des dépenses, peuvent contribuer à allonger les délais d’accès en décourageant la recherche et développement ainsi que la mise en marché des innovations pharmaceutiques(3). Il importe donc de rappeler en quoi l’innovation pharmaceutique contribue à la santé de la population et comment les décisions du gouvernement canadien, notamment la priorisation de prix bas, entraînent des retards indus dans l’accès aux nouveaux traitements, alimentant désormais des tensions avec nos voisins du Sud(4).

Pourquoi un accès rapide est essentiel

Maintes études démontrent que les innovations pharmaceutiques sont fortement bénéfiques pour les patients. Elles permettent notamment de mettre à leur disposition des traitements plus efficaces, mieux ciblés sur le plan thérapeutique et assortis d‘effets secondaires moins nocifs. Le rôle important que les innovations pharmaceutiques jouent dans l’augmentation de l’espérance de vie de la population ainsi que dans la réduction de la mortalité infantile a également été largement démontré(5) (voir le Tableau 1). Les médicaments innovants permettent aux patients non seulement de vivre plus longtemps, mais aussi de préserver une meilleure qualité de vie sur une période prolongée, malgré la maladie(6).

Ces études ont aussi montré que les bénéfices de l’innovation pharmaceutique excèdent généralement les coûts, malgré les prix souvent élevés de ces nouveaux traitements par rapport à des traitements plus anciens. L’un des principaux avantages de l’innovation médicamenteuse réside en effet dans la réduction des dépenses associées à d’autres ressources du système de santé, notamment par la diminution du nombre de visites à l’hôpital, la réduction de la durée des séjours hospitaliers, ou encore par le recours à des traitements qui se substituent à des interventions chirurgicales, souvent très coûteuses en ressources humaines, matérielles et financières.

À cet égard, une étude canadienne couvrant la période de 1980 à 2002 a estimé que chaque dollar investi dans les médicaments novateurs ainsi que génériques aurait entraîné une réduction des dépenses d’hospitalisation et d’autres soins de santé entre 1,05 $ et 1,50 $ (médiane), sans affecter l’espérance de vie(7). Bien que les dépenses en médicaments et en santé aient beaucoup changé depuis cette période, nous pouvons tout de même en tirer la conclusion que les médicaments innovants contribuent ainsi à alléger les coûts ailleurs dans le système de santé(8).

Les médicaments innovants permettent aux patients non seulement de vivre plus longtemps, mais aussi de préserver une meilleure qualité de vie.

Ces innovations pharmaceutiques permettent également de générer des gains de productivité, notamment en réduisant le nombre de jours de travail perdus et de jours d’école manqués(9). En améliorant plus rapidement l’état de santé des patients, elles favorisent un retour au travail plus hâtif et prolongent la période pendant laquelle ils demeurent aptes à contribuer à l’activité économique.

Toutefois, un facteur déterminant des bénéfices cumulatifs liés à ces médicaments demeure le délai écoulé avant leur mise en marché ou leur inscription aux listes provinciales de médicaments couverts. Plusieurs années peuvent s’écouler entre l’autorisation d’un nouveau médicament au Canada et son utilisation effective par les patients, retardant d’autant les bénéfices pour ceux-ci et pour la société. Chaque délai additionnel dans l’accès à ces innovations repousse ainsi la réalisation de ces gains, tant pour les patients que pour la société dans son ensemble.

Les obstacles à l’innovation

L’innovation pharmaceutique est un processus long et risqué. Elle mobilise des centaines de chercheurs pendant de nombreuses années en laboratoire pour développer un seul médicament(10), puis est suivie de plusieurs années d’essais cliniques nécessaires à son approbation(11). Il s’agit donc d’un domaine de recherche particulièrement coûteux. Entre 2000 et 2018, le coût moyen de mise au point d’un nouveau médicament, en tenant compte des échecs de développement et du coût du capital, a été estimé aux États-Unis à 879,3 millions de dollars américains (en dollars de 2018)(12). Ces coûts peuvent même atteindre plusieurs milliards de dollars lorsqu’on inclut l’ensemble des dépenses nécessaires pour amener un médicament jusqu’au marché(13).

Ces investissements en capitaux, en main-d’œuvre et en temps sont nécessaires pour développer des médicaments efficaces et sécuritaires. Toutefois, s’ajoutent à ces contraintes inhérentes des barrières artificielles qui nuisent à l’accès aux médicaments novateurs.

Il est essentiel de pouvoir rentabiliser ces investissements afin de soutenir l’innovation pharmaceutique. Lorsque les prix sont maintenus à un niveau trop bas, la recherche pharmaceutique est affectée de deux façons. D’une part, les décisions d’investissement en recherche et développement sont prises sur la base de rendements anticipés dans un contexte de forte incertitude, où une compression des prix peut entraîner l’abandon de projets de recherche trop risqués ou peu susceptibles d’être rentables. D’autre part, un contrôle des prix trop rigide affaiblit les incitations pour l’innovation future.

Les médicaments innovants contribuent à alléger les coûts ailleurs dans le système de santé.

Au Canada, l’approbation d’un nouveau médicament par Santé Canada est suivie d’une évaluation de la valeur clinique et économique (coût-utilité) par Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (au Québec) et l’Agence des médicaments du Canada (dans le reste du Canada), qui émettent des recommandations de remboursement(14). Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) fixe un prix maximal légal en parallèle en procédant à des comparaisons internes avec d’autres thérapies substituables, lorsque cela est possible, ou en se basant sur le prix médian auquel ce nouveau médicament est vendu sur les marchés internationaux(15).

Le prix est ensuite négocié par l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP). Ces ententes portent sur des rabais confidentiels et parfois des clauses prix-volume. Le résultat n’est donc pas un nouveau prix officiel (qui demeure souvent inchangé) mais un prix réellement payé par les régimes publics qui acceptent de le couvrir. L’APP ne rend pas public l’ampleur des rabais confidentiels obtenus dans le cadre de ces négociations individuelles. Dans les rapports annuels de la Régie de l’assurance maladie du Québec, les sommes obtenues par l’entremise de ces ententes sont rendues publiques. En 2024-2025, la somme de ces rabais s’est élevée à plus de 1,2 milliard $ au Québec(16).

Historiquement, le CEPMB utilisait sept pays de référence pour la comparaison internationale, le CEPMB7(17). De ces pays, seuls la Suisse et les États-Unis affichaient des prix généralement plus élevés. Or, depuis le 1er juillet 2022, le CEPMB fonde désormais sa comparaison sur onze pays de l’OCDE (CEPMB11), après avoir ajouté six nouveaux pays tout en retirant la Suisse et les États-Unis de la liste (voir la Figure 1). Le résultat est une pression accrue à la baisse sur les prix des nouveaux médicaments. Cette évolution affaiblit la rentabilité des innovations médicamenteuses et, par conséquent, réduit l’attrait du Canada pour l’innovation pharmaceutique.

Lorsque les fabricants commencent à commercialiser leurs innovations dans différents pays, ils choisissent inévitablement de prioriser les marchés où la commercialisation est plus rentable. Au Canada, le marché est généralement considéré comme plus restreint, en raison d’une population relativement petite. De plus, les prix des médicaments brevetés y sont étroitement réglementés par le CEPMB, à quoi s’ajoute un processus de négociation du prix particulièrement exigeant avec l’Alliance pharmaceutique pancanadienne.

Même lorsque les prix plafonds demeurent relativement élevés, l’anticipation des délais prolongés et d’un processus réglementaire fastidieux peut suffire à retarder les lancements et reléguer le Canada à un rang inférieur dans la séquence des lancements. À titre d’exemple, des chercheurs canadiens ont récemment montré que la proportion de médicaments présentant un bénéfice thérapeutique majeur mis en marché au Canada dans les deux ans suivant leur lancement mondial est passé de 46 % en 2018 à 31 % en 2021, ce qui suggère un recul de l’accès rapide aux innovations les plus importantes suivant la réforme du panier de pays de référence du CEPMB(18).

Le coût moyen de mise au point d’un nouveau médicament a été estimé à 879,3 millions de dollars américains.

Ainsi, lorsque les gouvernements accentuent la pression sur l’industrie pharmaceutique pour réduire considérablement les prix des nouveaux médicaments, les fabricants tendent à privilégier le lancement de leurs produits sur d’autres marchés, ce qui contribue à allonger davantage les délais d’accès au Canada.

Ces contraintes s’ajoutent à un processus déjà long d’approbation et de mise en marché et retardent encore davantage l’accès aux médicaments novateurs(19). Par exemple, les patients canadiens attendent en moyenne près de deux ans et demi (29,8 mois ou 906 jours) entre l’approbation par Santé Canada et la couverture par les régimes publics d’assurance médicaments(20). Il n’est donc pas étonnant que le Canada se classe au dernier rang du G7 et au 19e rang sur 20 pays de l’OCDE en matière de délais pour l’approbation des médicaments novateurs(21).

Les effets des longues négociations au Canada dépassent par ailleurs les frontières nationales. En exerçant une pression à la baisse sur les prix des médicaments, cela nuit à la cohérence et à la viabilité d’un système international de référence des prix. Ce système complexifie les décisions de mise en marché, accroît l’incertitude réglementaire, retarde les lancements et nuit à la diffusion des innovations(22). C’est d’ailleurs dans ce contexte que l’administration américaine a adopté le décret « Most Favored Nation », qui vise à réduire le prix des médicaments aux États-Unis, une mesure susceptible d’affecter négativement l’innovation pharmaceutique, au détriment des patients à l’échelle mondiale et au prix de tensions commerciales accrues(23).

Recommandations de politiques publiques

Pour bénéficier pleinement des innovations pharmaceutiques, il est essentiel de mettre en œuvre des politiques qui favorisent la recherche dans ce secteur et assurent un accès rapide aux nouveaux traitements. Afin de stimuler cette recherche, il importe de ne pas empêcher les entreprises pharmaceutiques de rentabiliser les investissements nécessaires à l’innovation, notamment lorsque le CEPMB détermine le prix maximal de vente et que l’Alliance pharmaceutique pancanadienne négocie des rabais en vertu d’ententes d’inscription(24).

Dans ce contexte, le panier de référence du CEPMB gagnerait à réintégrer les marchés à forte capacité d’innovation – notamment les États-Unis et la Suisse – afin d’améliorer la prévisibilité du cadre réglementaire, sans remettre en cause les mécanismes existants d’approbation, de surveillance et d’évaluation de la valeur clinique et économique des nouveaux médicaments(25). La recherche systématique des prix les plus bas possibles se fait ultimement au détriment des patients futurs.

La proportion de médicaments présentant un bénéfice thérapeutique majeur mis en marché au Canada dans les deux ans suivant leur lancement mondial est passé de 46 % en 2018 à 31 % en 2021.

Par ailleurs, rien ne justifie des délais aussi longs pour l’approbation des médicaments. Certains délais purement administratifs pourraient notamment être éliminés(26). Lorsqu’une molécule a déjà été approuvée par des autorités reconnues pour la rigueur de leurs normes, ces décisions devraient être prises en compte, et les processus canadiens devraient être accélérés afin d’améliorer l’accès pour les patients.

Enfin, des mesures concrètes devraient être mises en place pour accélérer l’accès aux innovations pharmaceutiques approuvées par Santé Canada, mais en attente de négociations. Le projet pilote lancé en Ontario cette année pour quelques médicaments en oncologie pourrait servir d’inspiration. Ce type d’approche devrait être généralisé à l’ensemble des médicaments novateurs à travers le pays(27). Cela permettrait aux patients canadiens de bénéficier plus rapidement des effets thérapeutiques des traitements novateurs approuvés par Santé Canada, même avant leur inscription aux régimes publics.